«В Великобритании, Нидерландах и Канаде, где проводят профилактическое лечение гемофилии, пациенты не страдают от боли и деформации суставов, и многие из них доживают до старости»
В мире из каждых 10 тысяч мальчиков один рождается с нарушенной свертываемостью крови. В Украине зарегистрировано более двух с половиной тысяч человек, страдающих гемофилией. Это генетически обусловленная болезнь, при которой возникает склонность к кровотечениям и кровоизлияниям. Страдают гемофилией только мужчины, хотя носят и передают аномальный ген женщины. Болезнь описана еще в V веке, но углубленно начали ее исследовать в ХIХ веке. Было определено, что она развивается из-за дефицита факторов свертывания крови. Компания Bayer Shering Pharma провела международную конференцию по гемофилии, которую посетила группа ведущих украинских специалистов и журналистов. Конференция, в которой участвовали более 400 экспертов, прошла в столице Греции Афинах с 30 сентября по 2 октября. Обсуждали новейшие методы лечения гемофилии.
.jpg)
*Международная конференция по гемофилии проходила в Афинах. Из любой точки города виден древний Акрополь (на фото).
«Если ребенок с нарушенной свертываемостью крови нечаянно прикусит язык, он может умереть от кровотечения»
— Симптомы болезни начинают проявляться уже на первом году жизни, — говорит старший научный сотрудник отделения хирургии и клинической трансфузиологии львовского Института патологии крови и трансфузионной медицины Академии медицинских наук Украины кандидат медицинских наук Александра Стасишин. — Родители замечают, что на теле ребенка появляются синяки, кровоподтеки, даже если малыш легко ударился, или возникает кровоточивость десен, долго кровит место укола. Если у больного тяжелая форма заболевания, то кровоизлияние может возникнуть внезапно, без видимой причины. Стоит человеку немного пораниться, и кровь бывает трудно остановить несколько недель. Пока не появились методы лечения, многие дети, больные гемофилией, умирали из-за того, что нечаянно прикусили язык или губу. Даже небольшое хирургическое вмешательство, скажем, удаление зуба, может привести к смерти от потери крови. Возможны кровоизлияния в головном мозге, желудке, кишечнике, в брюшной полости… Но самый характерный симптом гемофилии — кровоизлияния в суставы. Впервые они могут появиться, когда ребенок учится ходить. Если это происходит часто, поражается хрящевая ткань, сустав деформируется и становится малоподвижным. Лечение гемофилии кажется простым: надо повысить уровень фактора свертываемости в плазме крови, и риск кровотечения станет минимальным. И такие препараты были созданы. В 60-е годы прошлого столетия появился препарат криопреципитат (получают при замораживании свежей плазмы крови), а в 70-е — первые концентраты факторов. Это был революционный прорыв в лечении пациентов. Но чтобы получить одну дозу концентрата фактора, требовалось обработать плазму крови 20 тысяч доноров! Препараты спасали людей от кровотечений, но порой приводили к заражению ВИЧ, гепатитами В и С, другими вирусными инфекциями, передающимися через кровь. Лишь с конца 80-х годов появились высокоочищенные лекарства, а затем и средства, полученные с помощью генной инженерии (рекомбинантные). Применение рекомбинантных препаратов в лечении гемофилии исключает риск заражения инфекциями.
— К нам недавно привезли пациента, который попал в автомобильную аварию, — продолжает главный гематолог Одесской области, заведующий гематологическим отделением областной клинической больницы Виктор Козлов. — Ушиб легкого, перелом бедренных костей, раны головы, огромная потеря крови… И оказалось, мужчина болен гемофилией. Благодаря препарату фактора свертывания удалось остановить кровотечение. Два месяца мы боролись за жизнь пациента, провели четыре операции. Человек выжил, но на его лечение мы потратили почти годовой запас препарата, который получен из централизованного бюджета…
Давно известно, что любую болезнь легче предупредить, чем лечить. В случае гемофилии профилактика имеет особое значение. Если периодически вводить препарат фактора свертываемости, то кровоизлияний вообще можно избежать. В странах Западной Европы (Швеции, Великобритании, Дании и многих других) такой метод лечения используют более 30 лет. 80 процентов детей в европейских странах получают профилактическое лечение и в большинстве случаев используют рекомбинантные препараты, которые предупреждают кровотечения. Этот факт часто звучал в докладах на международной конференции в Афинах.
*Группа украинских гематологов, побывавших на международной конференции по гемофилии. Виктор Козлов (на фото второй слева): «Больше всего поразило то, что в России, Казахстане и Азербайджане (постсоветские страны, как и Украина) смогли обеспечить профилактическими препаратами всех больных гемофилией».
— В последние годы в лечении гемофилии произошли заметные изменения, — рассказывает председатель конференции профессор Эрик Бернторп из Центра по изучению тромбозов и гемостаза в Мальме (Швеция). — Сегодня есть возможность использовать высокоочищенные концентраты фактора и рекомбинантные лекарства, они безопасны и эффективны. Начинают профилактическое лечение обычно в возрасте до двух лет. Вводят препараты два-три раза в неделю. Такую терапию нужно проводить постоянно. Если сравнить лечение с бегом, то можно сказать так: это не спринт, а марафон длиною в жизнь. Желательно, чтобы родители со временем помогли ребенку освоить такую профессию, при которой не требуется большой физической перегрузки. Людям с повышенной кровоточивостью нельзя принимать препараты, разжижающие кровь (аспирин и его аналоги), а также проводить внутримышечные инъекции. Исследования показали, что при регулярном профилактическом лечении пациенты даже с тяжелой формой гемофилии в Великобритании доживают до 63 лет, в Нидерландах — до 70, а в Канаде — и до 73. Это почти не отличается от продолжительности жизни здорового человека.
— Благодаря предупреждающей терапии не только увеличилась продолжительность жизни больных гемофилией, но и ее качество, — продолжает профессор Мануэль Каркао из детского госпиталя города Торонто (Канада). — Результаты проведенных исследований показывают, что угроза опасных кровотечений значительно снижается. Дети-гемофилики ходят в школу, учатся в университете, занимаются фитнесом — в общем, ведут себя, как их ровесники, не боясь ушибов и падений. Несмотря на преимущества такого лечения, большинству пациентов в развивающихся странах оно мало доступно, потому что препараты дорогие.
«В Украине лечение гемофилии можно сравнить с тушением пожара»
При обсуждении докладов, прозвучавших на конференции, украинские специалисты признавались: как ни обидно, но Украине до европейских стран еще далеко. Основная проблема — дефицит препаратов.
— В нашей стране лечение гемофилии можно сравнить с тушением пожара, — говорит Александра Стасишин. — Например, в отделении хирургии и клинической трансфузиологии Института патологии крови и трансфузионной медицины выполняют операции пациентам, которые страдают нарушениями свертываемости крови. Чтобы удалить зуб, надо с помощью специального препарата нормализовать уровень фактора. То же касается и более сложных операций: удаление аппендикса, желчного пузыря или коррекция деформированного сустава, когда приходится удалять суставную оболочку. Подготовка к хирургическому вмешательству требует большого количества препаратов, которых хронически не хватает. В странах, где давно введена профилактика гемофилии, например в Италии, в год проводят всего одну-две коррекции коленного сустава. У нас — десятки. К тому же нельзя сказать, что после операции всем пациентам становится намного лучше: кровоизлияния в сустав, как правило, прекращаются, но его функция может пострадать. Из-за того что нога не сгибается, человеку трудно ходить, одеваться, он не может водить машину. Замена больного сустава искусственным (эндопротезирование) значительно улучшает качество жизни, но в Украине буквально единицы больных гемофилией, которым сделали эту дорогостоящую операцию. Если бы проводилось профилактическое лечение, до такой патологии просто бы не дошло. В Европе научились не допускать проявления болезни. При рождении ребенка важно установить диагноз, вовремя начать терапию и периодически поддерживать уровень фактора в норме. Знаю молодого человека, который получал препарат с семи лет. Он рос как здоровый ребенок, ходил в школу, закончил медуниверситет. Сейчас парню 25 лет, работает в фармацевтической фирме. То, что у него гемофилия, может заметить лишь специалист по немного скованной походке. Тяжелых поражений суставов у него нет. Но таких примеров у нас немного. Обидно: наши врачи знают, как лечить, но мало чем могут помочь больному.
— Высокоочищенные лекарства и те, что изготовлены по генно-инженерной технологии, очень дорогие, — говорит главный гематолог управления здравоохранения Днепропетровской области Елена Ярчук. — Стоимость одного флакона препарата — больше тысячи гривен. При массивном кровотечении может понадобиться два-три флакона в день. Если препарат принимать для профилактики кровотечений и вводить периодически, то на лечение одного человека требуется в год больше 240 тысяч гривен… Но вот что интересно: в скандинавских странах (Швеции, Норвегии, Финляндии) очень высокая заболеваемость гемофилией. И их экономисты подсчитали: покупка профилактических препаратов обходится дешевле, чем лечение кровотечений, коррекции деформированных суставов, содержание инвалидов и другие расходы. Пациенты получают препараты за счет государства. И таких стран становится все больше. Нам бы так…
Вопрос стоимости у нас — на первом месте, ведь больные, как правило, не могут обеспечить себя дорогими медикаментами. И нашим врачам приходится лечить тем, что есть, в том числе и плохо очищенными препаратами крови, от которых в мире отказались. Последние пять лет государство приобретает современные лекарства для больных гемофилией, но их недостаточно. В прошлом году куплено всего десять процентов от потребности. А ведь есть больные с другими недугами, которые тоже сопровождаются повышенной кровоточивостью. Пытаемся использовать средства местного бюджета, но возможности очень ограничены. Наши специалисты с завистью слушали доклады экспертов о том, что в европейских странах дети полностью обеспечены безопасными препаратами, благодаря чему инвалидов становится меньше.
— Мы стараемся так распределять средства, чтобы в экстренных случаях обязательно оказать помощь больным гемофилией, — продолжает главный гематолог Одесской области, заведующий гематологическим отделением областной клинической больницы Виктор Козлов. — В нашей области удалось сделать так, что каждый пациент, который внесен в областной реестр больных гемофилией, имеет дома на «всякий пожарный» три флакона препарата. Если человек травмируется, то он сможет сразу ввести лекарство, затормозить кровотечение, а затем при необходимости добираться до больницы. В таких случаях пациенту требуется меньше препарата, и риск осложнений снижается. Сегодня каждая область страны составляет свой реестр больных гемофилией и другими болезнями крови, и по нему рассчитывают потребность в том или ином препарате. Было бы правильно создать государственный реестр, но его пока нет. И как бы мы ни аргументировали необходимость препаратов, получаем намного меньше. В прошлом году на лечение взрослых пациентов выделили всего 30 процентов от необходимого. На конференции я услышал, что в России, Казахстане и Азербайджане смогли обеспечить профилактическими препаратами всех больных. Летом я участвовал во Всемирном конгрессе по гемофилии, на котором присутствовали не только ученые и врачи, но и пациенты. Так вот, те, кто приехал из европейских стран, внешне не отличаются от здоровых людей. Наши пациенты — почти все инвалиды, с деформированными суставами, в лучшем случае они способны передвигаться с помощью трости, а чаще — на костылях или инвалидных креслах.
Фото автора; с сайта xronika. az
964
Читайте нас у Facebook
