Генная терапия — «ноу-хау» в лечении рака и наследственных заболеваний

Генная терапия — лечение болезней при помощи введения или наоборот удаления генов.

Впервые способ генотерапии наследственных заболеваний был успешно опробован в 1990 г. учеными из США. Пациенткой стала 4-летняя девочка. Ее организм не вырабатывал необходимый белок, что разрушало иммунную систему. После введения копии неработающего гена защитные функции организма ребенка восстановились.

Генотерапия и клетки-мишени

Генная терапия использует 3 основных подхода.

1. Активация генов самого организма, чтобы «отключить» действия гена-мутанта.
2. Фетальная генотерапия. Чужую ДНК вводят в эмбрион на ранней стадии развития. Внесенная информация передается и следующим поколениям.
3. Соматическая генотерапия. Дополнительные гены вводят в соматические клетки, т. е в те, которые не принимают участия в половом размножении. «Отредактированный» вариант ДНК потомкам не передается, но технология улучшает состояние пациента.

80 млн человек с генетической атрофией зрительного нерва стали лучше видеть после генотерапии с модифицированным аденовирусом. Он внес «исправный» ген в клетки глаз.
Вирус против вируса

Существуют 2 метода генной терапии.

1. Первый основан на том, что ученые помещают нужную информацию в кольцевую молекулу ДНК. Потом ее внедряют в клетку организма. Недостаток метода в том, что процедуру нужно повторять, т. к. клетки постоянно обновляются.
2. Использование вирусов как носителей генной информации. Медицинские генетики убирают у вируса белки, которые отвечают за его способность вызывать болезнь. В его ДНК остается только информация, как проникать в клетку организма.

Преимущество вируса в том, что он сам находит нужную клетку в организме. Вирус гепатита внедряется в печень, а вирус герпеса — в нейроны. Но процесс невозможно контролировать, поэтому есть риск развития раковых заболеваний.

В свою очередь иммунная система человека стремится уничтожить вирус. В таком случае иммунитет «убивает» вирус до того, как он внедрился в клетку и «отремонтировал» поломку в генетическом коде. Другая опасность — организм может ответить чрезмерно сильной иммунной реакцией, которая ухудшит состояние пациента.

Генотерапия как панацея

Исследования доказывают эффективность генотерапии против таких групп заболеваний:

• наследственные (гемофилия, иммунодефициты, болезни накопления, недостаток ферментов)
• онкологические
• кардиологические
• неврологические заболевания
• инфекционные заболевания (в том числе вызванные ВИЧ).

Лекарство от ВИЧ

Эффективным приемом генной терапии стала адресная инактивация генов, т. е. их «отключение». Чтобы получить лечебный эффект, ученые используют рибозимы — соединения РНК и белка. Вещество способно расщеплять РНК вируса. Этот метод применяется в экспериментах при лечении ВИЧ-инфекций, гепатита B и онкологии.

Одно из самых перспективных открытий в области генотерапии — система CRISPR/Cas9. Ученые обнаружили бактерии, стойкие к вирусным инфекциям. Их ДНК включает особую последовательность генов (CRISPR). Они вырабатывают РНК, которая связывается с ДНК вируса и обозначает чужеродный фрагмент. Далее его «вырезает» белок Cas9.

Открытие показало, как отремонтировать или вырезать поврежденный ген. Вылечить клетку можно как от мутации, так и от атаки вируса. Ученые предполагают, что метод позволит победить ВИЧ.

Как редактируют эмбрионы

Ученые из Китая первыми «отредактировали» человеческие эмбрионы, полученные путем искусственного оплодотворения. Лечили зародышей от наследственного заболевания крови — талассемии.

В США также был проведен эксперимент с эмбрионами. Их избавляли от наследственной болезни сердца — гипертрофической кардиомиопатии. Эффективность лечения составила 25%.

Все эмбрионы после завершения эксперимента были уничтожены из этических соображений. Технология CRISPR/Cas9 еще не достаточно надежна: чужеродная ДНК может повредить геном хозяина. Но полученные во время экспериментов данные можно использовать для диагностики заболеваний до рождения.

Генотерапия рака

Раковые клетки появляются в результате генетических изменений. Если починить поломки в коде клеток — болезнь будет побеждена.

Методы генотерапии против онкологии

1. Использование CRISPR/Cas9. Инструмент может починить часть гена, ответственную за самоуничтожение клеток. Таким образом они теряют способность к постоянному делению. Пока исследования показали свою эффективность на отдельных извлеченных из организма клетках.
2. Модификация лейкоцитов при помощи методов генной терапии. Клетки «учатся» распознавать и уничтожать рак. В США одобрен уже второй такой препарат против лейкемии.
3. Уничтожение раковых клеток при помощи вирусов с измененными генами.

Вирусы, которые могут быть использованы для генной терапии рака

Клиники и разработки

Над генными методами борьбы с онкологией работают ученые исследовательского института при клинике Хадасса (Израиль). Подробная информация о клинике — по ссылке bookimed.com/clinic/hadassah/

Подобные исследования проводят и специалисты клиники Самсунг (Южная Корея).

Над созданием безвредных и эффективных вирусов-носителей генетического материала работают ученые клиники Шарите (Германия). В экспериментах они используют рекомбинантные адено-ассоциированные вирусы. Методика пока на стадии лабораторных исследований. Но в будущем она поможет в лечении эпилепсии, болезни Паркинсона и Альцгеймера.

В США на развитие методов генной терапии потратят $ 190 млн в течение 6 лет.

Многие методы генной терапии еще на стадии лабораторных разработок и исследований. Но, по мнению специалистов, генная терапия может стать не только эффективным лекарством. Применять ее для клеток, участвующих в половом размножении — опасно. Искусственные гены могут засорить генофонд и человечество столкнется с непредсказуемыми мутациями.

Читайте нас у Facebook

Зробіть «ФАКТИ»
обраним джерелом
у Google News